Un innovador tratamiento celular del Hospital La Paz combina dos estrategias inmunoterapéuticas y logra la curación de pequeños para los que ya no existían opciones
Proponen una nueva estrategia terapéutica para tratar la degeneración de la retina
Se trata de un mecanismo esencial en la defensa celular contra la toxicidad por acumulación de proteínas dañadas
Investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) han descubierto un mecanismo molecular que sugiere una nueva estrategia terapéutica para tratar la retinosis pigmentaria, un tipo de degeneración de la retina que afecta a una de cada 4.000 personas.
El trabajo, realizado en roedores y publicado en la revista 'Nature Communications', ha descubierto cómo activar mediante fármacos un proceso celular conocido como autofagia mediada por chaperonas (AMC, por sus siglas en inglés).
Se trata de un mecanismo esencial en la defensa celular contra la toxicidad por acumulación de proteínas dañadas (un problema frecuente en enfermedades neurodegenerativas como el Párkinson o el Alzheimer) pero cuya actividad disminuye con la edad.
"Reducir el declive de la autofagia mediada por chaperonas ha demostrado ser beneficioso en los modelos genéticos experimentales. En este caso hemos empleado ratones con degeneración de retina con el objetivo de estudiar la retinosis pigmentaria, una afección devastadora e incurable que produce ceguera. Hemos visto que la administración de activadores de AMC, ya sea de forma sistémica o local inyectándolo en el ojo, reduce eficazmente la degeneración de la retina y preserva la vista", ha detallado la investigadora del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIBMS-CSIC), Patricia Boya.
Este estudio es el resultado de una colaboración internacional con el Albert Einstein College of Medicine (Estados Unidos), la Universidad de Alcalá (UAH) y el Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (IRYCIS).
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